కొందరు పిల్లలు జన్యుపరమైన లోపాలతో పుడతారు. వారిలో ఎదుగుదల ఉండదు, కండరాల బలహీనత వంటి సమస్యలు ఉంటాయి. దీంతో జన్యుపరమైన లోపంతో పిల్లలలకు వచ్చే మెటాక్రోమాటిక్ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ (MLD) అనే అరుదైన వ్యాధికి ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్ సంస్థ(Orchard Therapeutics) 'లెన్మెల్డీ'(Lenmeldy) అనే డ్రగ్ను తయారుచేసింది.
కొందరు పిల్లలు జన్యుపరమైన లోపాలతో పుడతారు. వారిలో ఎదుగుదల ఉండదు, కండరాల బలహీనత వంటి సమస్యలు ఉంటాయి. దీంతో జన్యుపరమైన లోపంతో పిల్లలలకు వచ్చే మెటాక్రోమాటిక్ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ (MLD) అనే అరుదైన వ్యాధికి ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్ సంస్థ(Orchard Therapeutics) 'లెన్మెల్డీ'(Lenmeldy) అనే డ్రగ్ను తయారుచేసింది. ఈ 'లెన్మెల్డీ' డ్రగ్ ఖరీదు రూ.35 కోట్లుగా నిర్ధారించింది. ఇది ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన ఔషధంగా నిలిచింది.
మెటాక్రోమాటిక్ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ (ఎం.ఎల్.డి) వల్ల మెదడు, నాడీ వ్యవస్థలో ఎంజైమ్స్లోపం తలెత్తుతుంది. జన్యుపరంగా ఎదుగుదల ఆలస్యం కావడం, కండరాల బలహీనత వంటి సమస్యలు వస్తాయి. అయితే దీనిని తొలి దశలోనే గుర్తిస్తే ఈ ఖరీదైన 'లెన్మెల్డీ' డ్రగ్ వల్ల నయం చేయొచ్చని ఆర్చర్డ్ థెరప్యూటిక్ సంస్థ తెలిపింది.